据央视新闻报道，截至目前，已有种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中，大大减轻了患者的用药负担。10年间，我国医保参保人数从5.4亿增加到13.6亿。我国建成了全世界规模最大的基本医疗保障网。
罕见病并不罕见。《中国罕见病定义研究报告》显示，中国罕见病患者约万人。美国罕见疾病组织（NORD）