年3月21日上午10:30——11:30，山东广播电视台融媒体直播间迎来北京德恒（济南）律师事务所专业律师杨礼仲、孟庆璐——《中华人民共和国药品管理法》实施一年间，公众最关心什么问题？还未上市的药品能否先应用于治疗？什么叫同情用药？医疗法律专家做客直播间，为大家解读《中华人民共和国药品管理法》及其适用。学习强国平台、山东广播电视台51听APP、闪电新闻客户端、蜻蜓FM、喜马拉雅FM同步直播。
主持人：很多妈妈去药店买药通常不容易见到儿童药物，儿童药物较少，这是什么原因？
《药品管理法》中是否有相应的举措鼓励儿童药品研发？
杨礼仲：一直以来，由于儿童机体的特殊性、在研发开展临床试验方面难度更大等原因，儿童用药研发的积极性相对较低。儿童用药的研发、生产量相比于成人用药要少。数据表明，截至年6月，在我国多家制药企业中，儿童用药制造商仅10余家，占比约为0.17%；儿童专用药仅有60多种，不足1.7%；我国药品批文的总量有17.6万多条，而儿童药仅有多条，仅占药品批文总量的2%。
因此，年全面修订《药品管理法》时的一项亮点就是，在第二章“药品研制和注册”第十六条增加一款，“国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批。”
该项规定表明儿童用药是国家重点鼓励研制和创新的方向，国家今后将采取有效措施鼓励儿童药的研发。在新药研制和注册上，对儿童用药开设绿色通道，实行优先审评审批。这对企业而言，将有助于企业合理调整生产布局，避免研发盲目性；对医疗机构和医务人员而言，将逐渐改善儿童临床用药不足的现状，满足儿科临床需求，科学把握用药剂量，进一步提升儿童合理用药水平，改进医疗服务质量；对患儿和家长而言，大大减少用药风险，避免了促进临床用药安全。
主持人：新冠疫情突发之始，世界卫生组织表示对于新型冠状病毒所致疾病没有特效药，大众面对急剧增加的重症、死亡人数恐慌情绪迅速蔓延。美国将尚未获批上市的药物瑞德西韦作为“同情用药”给新冠肺炎确诊病例进行试验性治疗。那么未上市药品能否快速用于我国疫情的临床治疗呢？我国《药品管理法》是否有相关的制度规定呢？
孟庆璐：同情用药”，又称扩大使用、病人使用，其核心内容是允许给一些不符合批的临床条件、但“无药可救＂的临终患者，在开展临床试验的机构内，使用尚未得到批准上市的药物或医疗器械等。
“同情用药”的原则是：对于当下处于危及生命的情况或病情严重的患者，如果无其他有效疗法选择(且患者无法注册参与临床试验)，可在不参加临床试验的情況下使用尚未获批上市的在研药物。使用在研药物可能对治疗有效，也可能导致无法预期的严重副作用。因此，“同情用药”目前使用案例多是针对小规模个案病人，并未用于大规模病人群体。
我国近年来一直在为“同情用药”进行制度探索。
年10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出：“支持拓展性临床试验。对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品医疗器械，经初步观察可能获益，符合伦理要求的，经知情同意后可在开展临床试验的机构内用于其他患者，其安全性数据可用于注册申请。”
年12月15日，国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》提出：“拓展性同情使用临床试验用药物是指在一些情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。拓展性同情使用临床试验用药物是临床试验的一种形式，也称拓展性临床试验。”此外，《同情用药意见稿》还规定了三种可以考虑用药的非入组患者情形。但是该征求意见稿目前尚未生效。
《药品管理法》新增的第二十三条直接将前述“拓展性同情使用临床试验用药物”作为法律条款予以落实，规定：“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。”此外，《药品注册管理办法（修订草案征求意见稿）》也有相应规定。至此，我国在法律层面上正式确定了“同情用药”制度。
主持人：更为值得