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CDE：《S12：基因治疗产品的生物分布研究》
指导原则范围内的GT产品包括通过所转导的遗传物质的转录或翻译而发挥作用的产品。GT产品的举例可包括：纯化的核酸（例如，质粒和RNA）、表达特定基因（包括编辑宿主基因组的产品）的基因修饰微生物（例如，病*、细菌、真菌）、离体基因修饰的人类细胞。拟在体内改变宿主基因组但无特定转录或翻译（即通过非病*方法递送核酸酶和向导RNA）的产品也在本指导原则范围之内。
指导原则不适用于预防性疫苗。未采用生物工程技术生产的化学合成寡核苷酸及其类似物在本指导原则适用范围之外。GT产品通过排泄（粪便）、分泌（尿液、唾液、鼻咽液等）或通过皮肤（脓疱、疮、伤口）释放出体外称之为“脱落”。GT产品脱落特征的非临床评价在本指导原则的适用范围之外。GT产品基因组整合和生殖系整合的评价也在本指导原则的适用范围之外。
请相关药品上市许可持有人在年4月11日前，依据《药品注册管理办法》等有关规定，向省级药品监督管理部门提交修订说明书备案，并将说明书修订内容及时通知相关医疗机构、药品经营企业等单位。
非处方药说明书范本规定内容之外的说明书其他内容按原批准证明文件执行。药品标签涉及相关内容的，应当一并修订。药品上市许可持有人提交备案之日起生产的药品，不得继续使用原药品说明书。
答：1.根据《国家药监局关于发布中药注册分类及申报资料要求的通告》（年第68号），中药3.1类申报资料按照《中药注册分类及申报资料要求》整理。2.按照目录管理且已发布《古代经典名方关键信息表》的古代经典名方中药复方制剂，申请人在完成药学及非临床安全性研究后，可向药审中心提出上市前沟通交流申请，整理好资料后提出上市许可申请。
2.问：化学药品及治疗用生物制品药物临床试验申请前，申请人是否必须申请Pre-IND沟通交流会议？
答：依据《国家药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》（年第50号）要求，申请人在提出新药首次药物临床试验申请之前，应向药审中心提出沟通交流会议申请。对于境外生产药品，在监管体系完善的国家和地区已经获准实施临床试验的，申请人可自行评估相关风险后提出药物临床试验申请；已获准开展临床试验的药物，申请增加新适应症的，申请人可不经沟通交流直接提出临床试验申请。若已提交临床试验申请尚未获得批准的，申请人可自行评估相关风险后提出临床试验申请；申请人提出生物类似药临床试验申请前，建议申请Pre-IND沟通交流会议；联合用药各单药药物临床试验申请沟通交流要求参照上述原则。
3.问：获准开展药物临床试验的药物增加与其他药物联合用药的，若该药物已经在境内批准上市，是否需同时提出药物临床试验申请？
答：若联合使用的药物已在境内批准上市，不强制同时提出药物临床试验申请。
4.问：未按时缴费终止注册程序的，如果继续申请如何办理？
答：根据《国家药监局关于重新发布药品注册收费标准的公告》（年第75号），申请人未按要求缴费，终止本品注册程序。申请人如需继续申报，请按照《药品注册管理办法》有关要求重新递交药品注册申请。
5.问：境外生产的药品申请在药品注册申请受理前进行药品注册检验，如何办理进口通关？
答：请按照《药品进口管理办法》第十九条规定办理。
6.问：境外生产药品能否在批准证明文件有效期届满前六个月之前申请再注册？
答：申请人可在批准证明文件有效期届满前六个月之前申请再注册。
7.问：外国企业常驻代表机构是否可作为境外上市许可持有人在中国境内的代理人？
答：《药品注册管理办法》规定，境外申请人应当指定中国境内的企业法人办理相关药品注册事项。《外国企业常驻代表机构登记管理条例》明确规定，外国企业常驻代表机构不具有法人资格，只能在中国境内从事与该外国企业业务有关的非营利性活动。
8.问：增加药品规格能否按照仿制药上市许可申请进行申报？
答：根据《药品注册管理办法》及其相关规定，增加药品规格为补充申请事项。
9.问：化学原料药登记资料是否仍按照《关于发布化学药品新注册分类申报资料要求（试行）的通告》（年第80号）要求整理？
答：依据《国家药监局关于发布化学药品注册分类及申报资料要求的通告》（年第44号）要求，应按照国家药品监管部门公布的相关技术指导原则的有关要求开展研究，并按照现行版《M4：人用药物注册申请通用技术文档（CTD）》（以下简称CTD）格式编号及项目顺序整理并提交申报资料。不适用的项目可合理缺项，但应标明不适用并说明理由。
10.问：化学药品仿制药能否直接申报上市许可申请？
答：按照《国家药监局药审中心关于发布化学药品注册受理审查指南（试行）的通告》（年第10号）附件2要求，仿制药以及其他符合条件的情形，经申请人评估，认为无需或者不能开展药物临床试验，符合豁免药物临床试验条件的，申请人可以直接提出药品上市许可申请，同时应在申请表“其他特别申明事项”中予以说明。
11.问：随药品注册申报纸质资料同时提交的光盘，格式体例如何要求？
答：同时提交光盘的，应使用可记录档案级光盘刻盘，并将光盘装入光盘盒中，盒上须注明品名、申报单位、本套光盘共*张、本盘为第*张、联系人及电话等信息，加盖申请人或注册代理机构公章。光盘盒应封装放入申报资料原件（第1套第1袋）中提交。
12.问：与参比制剂规格不同的注射剂，能否申请一致性评价？
答：1.与参比制剂浓度一致装量不同的水针剂品种，可予受理，经临床审评属于用法用量范围内的规格可按要求开展一致性评价审评工作，符合要求的批准通过一致性评价；2.对于浓度与参比制剂不一致的水针剂品种，可予受理，审评需要结合临床用法用量进行规格合理性判断，认可的品种需按照质量提升的要求进行审评，通过技术审评后不视为通过一致性评价；3.粉针剂品种，规格相当于装量，与参比制剂不同的规格处理原则可参考浓度一致装量不同的水针品种。
13.问：增加药品规格的补充申请，能否合并一致性评价申请一同申报？
答：一致性评价申请按品种管理，开通新增药品规格的补充申请直接申报一致性评价途径。为了防止规格滥用，新增加的药品规格需符合临床合理用法用量范围，且与原研（参比制剂）一致。
14.问：国内上市的原研药或原研地产化品种已纳入《化学仿制药参比制剂目录》，但因为可及性等问题，制剂申请人选择参比制剂目录中公示的未进口原研药品进行仿制，可否按照化学药品4类进行申报？
答：所申报适应症与境内已批准适应症一致的前提下，认可其按照化学药品4类进行申报和受理。
15.问：生物制品临床试验申请阶段是否可以不提交制造和检定规程？
答：生物制品临床试验申请阶段，不强制要求提交制造和检定规程。
16.问：对于已上市疫苗改变免疫剂量或免疫程序，改变适用人群的应按照什么类型申报？
答：按照《国家药监局关于发布生物制品注册分类及申报资料要求的通告》（年第43号）预防用生物制品注册分类要求，改变免疫剂量和免疫程序属于注册分类2.5，改变使用人群属于注册分类2.6，应按照药物临床试验和上市许可申请通道进行申报。
17.问：申请人获得的临床批件或临床实验通知书均要求应当在批准后三年内实施，启动的判断依据是什么？
答：根据《药品注册管理办法》及年第46号公告，对于新《药品注册管理办法》实施前已批准的药物临床试验，以及新《药品注册管理办法》实施后批准的药物临床实验，自批准之日起，三年内仍未启动的，该药物临床试验许可自行失效，以受试者签署知情同意书为启动点。
企业动态
1、辉瑞的lorlatinib片两项申请已被纳入拟优先审评，拟开发治疗特定的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。公开资料显示，lorlatinib（Lorbrena）是一款第三代ALK抑制剂，该药曾获得FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格，并已在美国获批治疗不同类型的ALK阳性转移性NSCLC患者。
2、信达生物FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib片，以“符合附条件批准的药品”拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。
3、12日，白云山发布公告称，分公司广州白云山医药集团股份有限公司白云山制药总厂收到国家药监局签发的《药品补充申请批准通知书》（通知书编号：B），阿莫西林胶囊已通过仿制药质量和疗效一致性评价。
4、13日，贝达药业发布公告称，收到国家药监局签发的《受理通知书》（受理号：CXHS国、CXHS国），公司申报的盐酸恩沙替尼胶囊（贝美纳?）拟用于“适用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗”的上市许可申请已获得国家药监局受理。
5、CDE
